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FARMACI “ORFANI” PER MALATTIE RARE: IN ITALIA COPERTURA SPESA SOLO DEL 5% – DI ANTONIO GIORDANO

Updated: Jun 26, 2023


Originally published in Sudreporter


Antonio Giordano* – Una malattia viene considerata rara quando colpisce una percentuale molto piccola della popolazione e, precisamente, non più di cinque persone su diecimila abitanti.


Per curare queste patologie di basso impatto e, spesso genetiche, vengono utilizzati i cosiddetti “Orphan drug”, o “farmaci orfani” il cui termine, “orfano” compare, per la prima volta, nel Regolamento CE n. 141/2000 per indicare un farmaco utilizzato per curare una malattia “orfana” di interesse da parte delle aziende produttrici, che si sa, valutano ricerche e investimenti su larga scala.


Oggi, grazie al rinnovato impegno dei governi, sia statunitense che europei, un gran numero di malattie rare hanno ottenuto la giusta attenzione da parte della ricerca e delle case farmaceutiche, anche se molte altre patologie che subiscono il basso impatto sulla popolazione restano “in attesa” di trattamenti adeguati per carenza di sperimentazione ed esaurienti risultati di ricerca. Spesso è un problema di iter burocratici per poter accedere al mercato, più spesso è una questione di sicurezza.


I tempi della scienza sono lunghi, soprattutto per la valutazione degli effetti collaterali. Tutti i risultati fino ad ora raggiunti vanno attribuiti alle “agevolazioni”, per le aziende farmaceutiche che producono farmaci orfani, da parte di politiche sanitarie attente alla redistribuzione delle risorse anche a vantaggio di coloro che sono colpiti da patologie rare e che, in ogni caso, in quanto cittadini e contribuenti, per quanto attiene ad esempio il sistema sanitario italiano, hanno ben diritto di usufruire di “cure specifiche e personalizzate, tese al miglioramento della qualità di vita, alla sopravvivenza e a trattamenti adeguati”.


Ed è per questo che in Italia, la spesa per i farmaci orfani è di circa il 5% della spesa farmaceutica complessiva, un costo limitato che comporta il rischio per i pazienti di un limite di budget da rispettare al crescere del numero degli assistiti per una specifica patologia rara con tutte le conseguenze che comporta in termini di accesso alle cure e terapie in termini di dinamiche di spesa.


L’impegno economico e politico verso questi pazienti, affetti da patologie deve essere serio e scrupoloso e favorito da leggi specifiche a supporto, per lo sviluppo del “ settore dei farmaci orfani”. Adeguare le richieste delle aziende sanitarie e le normative vigenti a questa che è una problematica prima etica, poi politica, è una questione di giustizia sociale. Tutti i pazienti infatti, hanno diritto a curarsi adeguatamente, a prescindere dalla circostanza che ci si trovi dinanzi a patologie il cui impatto sulla popolazione sia minimo.


*presidente Sbarro Institute di Filadelfia – professore Università di Siena, ha coordinato il gruppo programma ambiente e salute Pnrr per il Ministero della Sanità

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